• Post category:Svet24

Odobritev velja za vseh 27 držav članic EU ter za Islandijo, Norveško, Liechtenstein in Združeno kraljestvo, so sporočili iz družbe AveXis, ki je del družbe Novartis.

V Evropi se vsako leto rodi med 550 in 600 otrok s spinalno mišično atrofijo, redko gensko živčno-mišično boleznijo, ki jo povzroča odsotnost ali okvara enega od genov. Bolezen povzroči naglo in nepovratno izgubo motoričnih nevronov, ki so odgovorni za mišične funkcije, kot so dihanje, požiranje in osnovno gibanje.

Odpravi genski vzrok bolezni

Zdravilo zolgensma je genska terapija, daje se kot enkratni odmerek intravenske infuzije, ki dostavi novo, delujočo kopijo odsotnega oz. okvarjenega gena v bolnikove celice in odpravi genski vzrok bolezni z zamenjavo gena ter posledično ustavi nadaljnje napredovanje bolezni.

Zdravilo je izkazalo znatno in klinično pomembno terapevtsko korist tako pri bolnikih, ki še nimajo izraženih simptomov kot tudi tistih simptomi te bolezni. Kot navajajo v sporočilu za javnost, zdravilo med drugim omogoča dolgotrajno preživetje in doseganje “motoričnih mejnikov, kakršni v naravni zgodovini bolezni niso bili videni in so do zdaj pri bolnikih, pet let po prejemu odmerka, še vedno prisotni”.

Slovenska javnost je spinalno mišično atrofijo dodobra spoznala v dobrodelni akciji, v kateri se je zbiralo sredstva za zdravljenje dečka Krisa s to boleznijo. Zbralo se je skoraj štiri milijone evrov, terapijo z zdravilom zolgensma pa je Kris prejel v ZDA.



Delite s prijatelji:
 



Oglejte si z nami ...

Učiteljice - Šok
 
 

Naročite se na naš
YouTube kanal



Nedavne objave:

Kdor misli, da nima moči, se zagotovo moti

MOČ V NAS Neznanska moč je v vsakem od nas, moč, ki presega prostor in čas, moč, ki dviga nas v višave, moč, ki pelje nas na ceste prave. Kdor jo začuti, je človek bogat, kdor jo odkrije, je našel zaklad, kdor jo še išče, na pravi je poti, kdor misli, da nima je, zagotovo […] Več...

Napadi panike in občutek, da niste vredni sreče

Napadi panike Nekateri posamezniki doživijo napad panike v situacijah, v katerih bi večina ljudi bila srečna in zadovoljna. A verjetno je marsikdo med vami že občutil tesnobo, notranjo stisko, kar se je manifestiralo še na fizični ravni, in sicer kot pretirano hitro bitje srca, lepljivo potenje in občutek, kot da bi želela ‘skočiti iz lastne […] Več...

Zakaj ne vem, kdo sem in zakaj sem?

Vas sem in tja preganjajo ta vprašanja, ko ugledate svoj obraz v ogledalu, morda, ko se zazrete v zvezdno nebo? Kdo v resnici smo ljudje? Zakaj smo tukaj in zdaj? Vsi mi smo davno, davno bili eno z božjim. Nato smo želeli izkusiti življenje v telesu in se fizično ločili od našega vira. A vsak […] Več...

Za prijatelje, ki nas imajo kljub razdalji še vedno radi

Imate tudi vi prijatelje, s katerimi se sicer ne vidite redno, a imajo v vašem srcu posebno mesto ? Danes se jim zahvalimo. Ker smo vsi premalo hvaležni za lepe stvari v življenju, kajne ? Pošljite to prijatelju v zahvalo… Dragi prijatelj(ica), Hvala, ker si v mojem življenju, čeprav naju je življenje odvedlo na različne […] Več...

Vsak si ne zasluži naše pozornosti

Potrebovala sem čas. In skozi leta svojega življenja sem velikokrat izgubljala. Izgubljala čas. Na stvareh, ki niso bile pomembne. Stvareh, ki niso bile zame in niso bile moje. Izgubljala sem koščke sebe. Zdelo se mi je, da sem na neki točki izgubila vse, kar sem (bila). Ni bilo lahko, bilo je zelo težko, če sem […] Več...

▼ ▼ ▼
 
Najlepše življensko darilo je biti član mednarodnega podjetja ONPASSIVE.
 
 ONPASSIVE programi posel denar priložnost profit O-Founders Slovenia Shop sloveniashop 
 
Hvala vsem, ki ste se do 22.6. 2022 registrirali in izkoristili možnost biti soustanovitelj in solastnik podjetja ONPASSIVE.

▲ ▲ ▲