Kris ga je že prejel, zdaj bo zdravilo na voljo tudi v Evropi

Kris ga je že prejel, zdaj bo zdravilo na voljo tudi v Evropi

Odobritev velja za vseh 27 držav članic EU ter za Islandijo, Norveško, Liechtenstein in Združeno kraljestvo, so sporočili iz družbe AveXis, ki je del družbe Novartis.

V Evropi se vsako leto rodi med 550 in 600 otrok s spinalno mišično atrofijo, redko gensko živčno-mišično boleznijo, ki jo povzroča odsotnost ali okvara enega od genov. Bolezen povzroči naglo in nepovratno izgubo motoričnih nevronov, ki so odgovorni za mišične funkcije, kot so dihanje, požiranje in osnovno gibanje.

Odpravi genski vzrok bolezni

Zdravilo zolgensma je genska terapija, daje se kot enkratni odmerek intravenske infuzije, ki dostavi novo, delujočo kopijo odsotnega oz. okvarjenega gena v bolnikove celice in odpravi genski vzrok bolezni z zamenjavo gena ter posledično ustavi nadaljnje napredovanje bolezni.

Zdravilo je izkazalo znatno in klinično pomembno terapevtsko korist tako pri bolnikih, ki še nimajo izraženih simptomov kot tudi tistih simptomi te bolezni. Kot navajajo v sporočilu za javnost, zdravilo med drugim omogoča dolgotrajno preživetje in doseganje “motoričnih mejnikov, kakršni v naravni zgodovini bolezni niso bili videni in so do zdaj pri bolnikih, pet let po prejemu odmerka, še vedno prisotni”.

Slovenska javnost je spinalno mišično atrofijo dodobra spoznala v dobrodelni akciji, v kateri se je zbiralo sredstva za zdravljenje dečka Krisa s to boleznijo. Zbralo se je skoraj štiri milijone evrov, terapijo z zdravilom zolgensma pa je Kris prejel v ZDA.


Delite objavo s prijatelji:
 
 


Nedavne objave:  
  • Barack Obama bi zlahka premagal Donalda Trumpa, če bi bile volitve danes

    Raziskava je namreč pokazala, da bi na hipotetičnih volitvah, v kolikor bi te potekale danes, kar 54 odstotkov vprašanih volilo Baracka Obamo, medtem ko bi jih le 43 odstotkov v isti volilni tekmi podprlo Donalda Trumpa. Trije odstotki so ostali neodločeni. V Trumpovem bazenu potencialnih volilcev je bilo 44 odstotkov […]

  • Edini slovenski nominiranec za oskarja bo dobil svoj trg

    Ljubljanski svetniki so sprejeli pobudo Slovenskega filmskega centra, ki je ob lanski 100. obletnici rojstva Franceta Štiglica Mestno občino Ljubljana pozval, naj poimenuje trg po tem velikem režiserju. Po Štiglicu bo poimenovan nov trg, nastal na strehi parkirne hiše Kozolec II., med Kersnikovo in Dvoržakovo […]

  • Oboževalci trdijo, da je Kourtney noseča, ona pa: “Ne! Zredila sem se.”

    V zadnjem času se je v javnosti na veliko govorilo, da zvezdnica resničnostnih šovov pričakuje svojega četrtega otroka, saj oboževalci pravijo, da je njen trebušček nekolikanj večji, poroča Mirror. A navihana Kourtney se ne pusti motiti. Poudarila je, da je nadvse ponosna na svoje telo in […]

  • Bolj kot smo zvesti sami sebi, bolj smo privlačni

    Na čem temelji intimnost med partnerjema ? Intimnost v zvezi temelji na: privlačnosti, spoštovanju, zaupanju in predajanju. Privlačnost označuje telesno zanimanje za partnerja ali partnerico, impulz, ki nam potrjuje dejstvo, da to osebo, ki nam je blizu, doživljamo kot zanimivo. Spoštovanje je potrdilo, da […]

  • Voditeljica se je javno poslovila od vitke postave

    Priljubljena voditeljica šova Ljubezen na vasi, Marijana Batinić, se trenutno z družino mudi na otoku Šolti. Po težkem obdobju, ko so med pandemijo ostali brez strehe nad glavo, po selitvi, vseh skrbeh in končni vrnitvi v domače okolje, so jo namreč mahnili na bližnji otok, kjer uživajo v miru […]

  • “Električna mobilnost za vse,” pravijo.

    No, pri poimenovanju vozila gre v tem primeru skorajda za skrajnost, saj so se Citroënovi snovalci in inženirji lotili električne mobilnosti precej po svoje. In na citroënov­sko samosvoj način. Namesto da bi v vozilo tlačili veliko in zmogljivo baterijo, obljubljali stotine kilometrov dosega, kar gre seveda na […]

  • 132.000 tujcev vstopilo na Hrvaško v zadnjem tednu dni

    “Število državljanov Evropske unije, ki so vstopili na Hrvaško se je povečalo. V času med 13. in 21. majem je vstopilo 227.805 potnikov, od tega 145.800 hrvaških državljanov in 132.000 tujcev. V istem obdobju je Hrvaško zapustilo 225.438 potnikov, “ je po poročanju portala […]

 

Veseli smo vašega obiska – sedaj že

  • 185.140 ogledov naše spletne strani.


V spodnjem iskalniku poiščite, kar vas še dodatno zanima: